Die FDA hat trotz der Tode von mindestens vier Kindern aufgrund der Gentherapie Elevidys des US-Unternehmens Sarepta Therapeutics die Wiederaufnahme der Auslieferung genehmigt. Ein 16-jähriger Junge verlor nach der Behandlung sein Leben an akutem Leberversagen, während ein achtjähriger Bursche in Brasilien unter Komplikationen einer ähnlichen Therapie starb. Die FDA reagierte mit einem vorübergehenden Auslieferungsstopp, doch bereits im Juli gab die Behörde wieder grünes Licht – allerdings nur für ambulante Patienten. Das Ergebnis: Die Aktien des Biotech-Konzerns stiegen nach monatelang anhaltenden Kursverlusten stark.
Die Todesfälle werfen schwere Fragen auf, insbesondere da die Leberschäden, die zu den Komplikationen führten, bereits in der Packungsbeilage erwähnt wurden. Sarepta behauptete, das Risiko sei „unwahrscheinlich“ ursächlich und betonte ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis. Doch die Verantwortung für die Sicherheit von Kindern wird dadurch nicht kleiner. Die Biotech-Branche scheint sich in einer ethischen Sackgasse zu befinden, bei der Kursgewinne über menschliche Leben gestellt werden.
Die FDA selbst steht unter Druck: Einerseits darf sie keine Kinder mit tödlichen Krankheiten im Stich lassen, andererseits muss sie die Sicherheit garantieren. Die aktuelle Lösung besteht darin, Elevidys nur für gehfähige Kinder zu empfehlen, während für nicht-ambulante Patienten weiterhin geprüft wird. Doch die öffentliche Kommunikation betont primär „revolutionäre Therapien“ und „neue Hoffnung“, während die Realität der Risiken oft verschleiert bleibt.
Die Situation zeigt, wie gefährlich es ist, Medikamente mit hohem Risiko zu vermarkten, ohne ausreichende Sicherheitsstudien durchzuführen. Die Biotech-Welt scheint ein neues Level erreicht zu haben: Ethische Debatten werden von Quartalsberichten ersetzt, und tote Kinder zur Börsennotiz.
